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总算批了!蓝鸟地贫基因疗法定价280万美元,能卖得好吗?

医麦客  · 公众号  ·  · 2022-08-19 07:20
2022年8月19日/医麦客新闻 eMedClub News/--美东时间2022年8月17日,FDA批准蓝鸟生物LVV基因疗法betibeglogene autotemcel(beti-cel)上市,用于治疗需要规律红细胞输血的β-地中海贫血患者,商品名为Zynteglo。beti-cel是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法,将为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案。据悉,此款基因疗法售价高达280万美元,远超此前透露的210万美元,一跃成为全球最贵药物。如此高昂定价背后,是蓝鸟对产品的自信——早在今年6月,蓝鸟曾放下“豪言”称,对于在五年内未能实现并保持输血独立性的患者最高达到80%的退款。推荐阅读:一针两百万,无效包“退款”!天价背后蓝鸟底气何在?那么,是什么让蓝鸟有勇气打下“无效退款”的包票呢?这不得不提到beti-cel的III期试验结果。其数据显示,89 ………………………………

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