Nature Medicine ｜心血管治疗新纪元：一针「关停」PCSK9基因，持久降低胆固醇90%

文章预览

欢迎扫码入群交流 长按识别二维码， 即可进入沟通交流群 0 1 Nature Medicine ｜心血管治疗新纪元：一针「关停」PCSK9基因，持久降低胆固醇90% 前蛋白转化酶枯草溶菌素9(Proprotein Convertase Subtilisin/ Kexin Type 9, PCSK9)是调控低密度脂蛋白胆固醇(Low-Density Lipoprotein Cholesterol, LDL-C)代谢的决定性靶点。该基因编码的蛋白可通过降解肝脏LDL受体(LDL Receptor, LDLR)显著提升血浆LDL-C水平。全基因组关联研究显示,PCSK9功能缺失突变可使LDL-C降低28%,冠心病风险降低88%。这一发现催生了以PCSK9为靶点的单抗药物(如Alirocumab)和小干扰RNA(Inclisiran)疗法。然而,现有疗法需要每2-4周或每半年定期注射,患者依从性始终是临床痛点。 2月10日Nature Medicine的研究报道“A potent epigenetic editor targeting human PCSK9 for durable reduction of low-density lipoprotein cholesterol levels”，首次在动物模型中实现了PCSK9基因 ………………………………