大塚制药以 8 亿美元收购 Jnana Therapeutics 及其临床阶段的 PKU 药物

文章预览

大塚制药以8亿美元收购了总部位于波士顿的Jnana Therapeutics，以获得一种临床阶段的苯丙酮尿症（PKU）口服药物。 根据交易条款，预计在本财年第三季度完成交易，Jnana的股东还有资格获得最高额外3.25亿美元的开发和监管里程碑付款。 交易的核心是JNT-517，这是一种SLC6A19的变构小分子抑制剂，SLC6A19是一种调节肾脏中氨基酸重吸收的溶质载体。该药物已经在1b/2期试验中证明了其耐受性，大塚制药认为JNT-517有潜力成为PKU的同类首款口服治疗药物。 大塚制药的目标是让 JNT-517 明年进入注册研究。（z_wei/iStock/Getty Images Plus） PKU是一种罕见的遗传性代谢疾病，其中一种名为苯丙氨酸的氨基酸在血液中积累，导致水平异常升高。根据大塚制药的说法，大多数患有这种疾病的患者并未得到现有疗法的有效服务，这意味着JNT-517“是一种能够满足从轻度到重度疾 ………………………………