基因治疗CMC避坑指南｜专题五：生物活性分析方法的建立，验证及变更

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众所周知，近年来基因治疗迅猛发展，已有数十款药物陆续上市。国内的研发管线也在爆发中，陆续有产品进入IND/BLA的审批阶段。FDA在药品审批时需要申请人提供基因治疗产品完整的CMC信息。CMC信息涵盖保障产品安全、鉴别、纯度、规格、效价这些质量属性。 我们发现临床研究的各个阶段都有可能因为CMC问题导致hold，BLA阶段也会因为CMC问题导致退审。例如在Zolgensma的 BLA中，一共收到了64份IR，其中CMC相关共有38份，涵盖生产工艺、分析方法、稳定性等各个方面。据了解全球范围内因为CMC问题被延迟审批的占比在 80%左右 。比例之高令人咋舌，也让行业从业人员愈发重视CMC。 然而中国的基因治疗行业发展还处于早期阶段，CMC人员缺乏专业的知识体系和经验，对技术和法规的把握都不够，给项目推进到商业化带来潜在巨大风险。为此， 同写意联合基 ………………………………