主要观点总结
本文报道了上海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液被拟纳入国家药监局药品审评中心的突破性治疗品种,用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。该疗法为基因治疗,通过补偿基因突变导致的蛋白功能缺失,有望改善IRD患者的视力。此前的研究显示,LX101具有良好的安全性和提高视力的疗效。
关键观点总结
关键观点1: 国家药监局药品审评中心将朗昇生物的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种。
该药物旨在治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。
关键观点2: 基因治疗为IRD患者提供了新的治疗选择。
通过补偿基因突变导致的蛋白功能缺失,基因疗法如LX101注射液有望改善患者的视力,并长期维持。
关键观点3: LX101注射液在临床前研究中表现出良好的安全性和提高视力的疗效。
此前的研究者发起的临床研究证实了其安全性,并在多位患者中观察到视力提高的疗效。
关键观点4: 朗信生物是一家致力于基因治疗创新药物研发制造的公司。
该公司专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域,并已在近期完成B+轮融资。
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2024年7月23日 医麦客新闻 eMedClub News 7月22日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示显示,上海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种,用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的 遗传性视网膜变性(IRD) 患者。据悉,朗昇生物为朗信生物(Innostellar Biotherapeutics)旗下公司。 ▲ 图片来源:CDE官网 RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病。IRD是一类遗传性视网膜疾病的统称,常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON ) 、Leber先天性黑矇 ( LCA ) 、色盲症 ( ACHM ) 等,它们的发生是由于一种或多种 基因突变导致视网膜感光细胞死亡而引起 。 2型是最为常见的分型之一,由一号染色体上 RPE65 基因突变引起表达错误。 IRD 患者婴幼儿期发病,通常经历严重、进行性的视网膜退化和视觉
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