首例！这款拿下多个“第一”的基因疗法再获突破

▎药明康德内容团队编辑去年Krystal Biotech开发的基因疗法Vyjuvek获得美国FDA的批准上市。这一批准拿下了多个“第一”，它是FDA批准的第一款可重复给药的基因疗法，也是首个FDA批准的外用基因疗法。同时，它为营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者带来了首款获批的基因疗法。近日，Krystal Biotech公司宣布，Vyjuvek治疗DEB患者眼科疾病的案例在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。这是首个使用这一基因疗法治疗DEB患者眼科并发症的案例，是扩展Vyjuvek使用范围的重要里程碑。让皮肤异常脆弱的遗传病治疗皮肤病的基因疗法似乎跟保存视力拉不上关系，但是对于DEB患者来说，这却紧密相关。DEB是一种由于编码VII型胶原蛋白（COL7）的COL7A1基因突变引起的遗传病。这种疾病会使患者的皮肤缺少胶原蛋白，而胶原蛋白像是皮肤里的胶水，将 ………………………………