BioMarin 缩减基因疗法努力，专注于 3 个市场

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BioMarin 决定保留血友病 A 基因疗法 Roctavian，但计划缩小其研发、生产和商业化支持功能的焦点并削减成本。 BioMarin 目前不打算扩大 Roctavian 的地理范围或标签，并将在已获得报销政策的美国、德国和意大利专注于该药的当前适应症，该公司在周一（8月5号）发布的第二季度收益报告中表示。 根据 BioMarin 的新闻稿，除了从现有患者生成长期数据外，不计划进行任何进一步的生命周期开发活动。公司的基因疗法生产设施已被置于“闲置状态”，直到需要生产额外剂量。目前，公司不打算进一步投资以进入其他市场。 BioMarin 正在大幅削减其血友病基因疗法 Roctavian 的运营费用。(BioMarin) 公司的目标是，从 2025 年开始将 Roctavian 的直接年度费用削减至 6000 万美元，并在明年年底前使产品盈利。Roctavian 目前的成本需求尚不清楚，但这个目标表明 BioMarin 预计 ………………………………