信念医药AAV基因疗法BBM-H901用于成人血友病B患者的III期临床研究成果正式公布

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2024年12月9日，信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国联合宣布： 用于治疗成人血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的III期临床研究结果，成功入选第66届美国血液学会（ASH）年会，并以学术海报形式进行了展示。 本次研究是一项多中心、单臂、III期临床研究， 旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液后随访52周的安全性和有效性。研究的主要纳入人群标准包括：年龄≥18岁的血友病B患者，基线凝血因子IX（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%），无FIX抑制物，针对腺相关病毒（AAV）的预存抗体符合要求 1 。 研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。与此同时，研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。 此前，26例受试者成功入组并且完成BBM-H9 ………………………………