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瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-08-08 08:44

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由上海交通大学医学院附属瑞金医院(以下简称“瑞金医院”)发起的一项 “BBM-P002注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性的研究” ,近期顺利完成上海首例受试者给药。 本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒(AAV)为载体的基因疗法的临床研究,由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头,与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们,组成多学科团队共同推进实施。 本研究的临床试验注册号为:ChiCTR2400079539,其方案经由院内学术委员会及伦理委员会审核批准,已经获得科技部中国人类遗传资源国际科学研究合作许可,并在网站公示(国科人遗审字〔2024〕GH0406号)。 该研究是一项单臂、开放性设计、小样本探索性临床研究,主要纳入年龄40-65岁、病史≥5 ………………………………

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