100%可评估患者症状改善！突破性小分子疗法启动3期临床试验；RNAi疗法早期临床结果积极

▎药明康德内容团队编辑100%可评估患者达标，小分子疗法2期临床结果积极X4 Pharmaceuticals今天宣布了其正在进行的2期临床试验的积极临床数据，该试验评估了口服CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂mavorixafor在治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）患者中的安全性和有效性。对6个月研究数据的中期分析显示，每日一次口服mavorixafor通常耐受性良好，并且在单药治疗和与稳定剂量的注射用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用时，均能持久地增加参与者的绝对中性粒细胞计数（ANC）。Mavorixafor的2期研究是一项为期6个月的开放标签临床试验，共招募了23名诊断为特发性、先天性或周期性CN的参与者。截至数据截止日期，中期分析的结果显示：完成六个月研究的所有可评估参与者（6/6）在每日一次的mavorixafor治疗下，无论是否合并使用稳定剂量的G-CSF，在第3个月和第 ………………………………