先进治疗药物的制造和质量：细胞疗法、CAR-T和基因疗法

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摘要: 先进治疗药物包括细胞和基因疗法，这些领域最初是不同的，但现在有时正在汇聚，如CAR-T方法所示。所有先进治疗药物的共同点是，它们的活性药物成分比常见的生物制剂（如抗体）要复杂得多，因此在制造和质量控制方面提出了更高的挑战。我们讨论了先进治疗药物的突出例子及其技术平台，描绘了它们的历史和技术起源以及可能的前进路径，以便理解当今所见的制造过程的演变。重要的是，通过这种方法，我们从过去的经验中吸取教训，目的是引导当前和未来的制造和质量控制专业人员远离可能有问题的方法，而趋向可能成功的方法。鉴于先进治疗药物的复杂性，监管指南也相应发展，我们讨论了当前的状态；我们感到自豪的是，我们和该领域其他人与当局分享的许多经验最终促成了监管指南，如欧盟ATMP指南。最后，我们希望分享我 ………………………………