难以快跟的siRNA，科镁联如何突围？| DJS

siRNA药物可能成为下一代革命性产品，创新的靶点或许是差异化的关键。当前，siRNA药物的研发已进入爆发期，有望引领下一代的治疗革命。由于其研发早期投入费用的门槛并不高，许多制药企业纷纷布局。不过，热潮之下亦有隐忧。在科镁联生物（Cargene）首席执行官何奇志（Kathy He）女士看来，siRNA药物的成功不能依赖于做小分子或大分子药同样的模式。“以小分子药为例，某一靶点的初代产品往往不太完美，玩家们可以通过优化分子结构设计和给药方式、频率等方面来开发更具竞争力的二代、三代产品。小核酸药物的情况则与之不同，行业标杆Alnylam公司已在肝内递送上设置了一个非常高的标准，后发的公司想要在化学修饰、递送平台等方面取得有意义的突破或做出Me-better的产品有很高的难度和风险。”“门在山脚下，门槛在门内”或许可以很形 ………………………………