首次在新的临床试验中进行体内人基因组编辑测试

（作者：towersimper；来源：生物谷）科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter syndrome）患者具有非功能性的酶，通过锌指核酸酶（ZFN）在他们的基因组上产生双链DNA断裂，将编码功能性酶的基因插入到他们的基因组上。Sangamo公司总裁兼首席执行官Sandy Macrae告诉《科学家》杂志，“这是首次一个人可能在其肝脏中具有一种新的基因。开展这些临床试验是一种荣幸，也是一种责任。”Sangamo公司将重点关注的疾病之一是血友病B，它是由F9基因存在缺陷或缺失导致的一种严重 ………………………………