CRISPR对遗传疾病的下一代方法

文章预览

超紧凑的 CRISPR 系统，有些情况下只有 Cas9 大小的三分之一，正在被设计得更具特异性，并能在难以触及的组织中进行体内基因编辑。在 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 发现 CRISPR/Cas9 十多年后，Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 在 2023 年 12 月成为首个获得 FDA 批准使用基因组编辑技术的疗法。虽然 Cas9 酶是一个简单而强大的基因组编辑工具，但它也有局限性，包括其庞大的大小。 A hand cutting a slice of DNA/ Taylor Tieden for  BioSpace 特别是，需要更小的酶，这些酶可以有效地包装成腺相关病毒（AAVs），以将遗传物质输送到宿主细胞中。对于 Casgevy，细胞被提取出来，在实验室中编辑，然后重新植入患者体内——这是一个耗时、低效且成本高昂的过程。 斯坦福大学生物工程副教授、加州大学持有的 CRISPR 专利的共同发明人 Stanley Qi（他在 Doudna 的 ………………………………