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点击 蓝字 关注我们 研究背景 神经营养性角膜病变（Neurotrophic keratopathy，NK）是由角膜神经损伤引起的退行性疾病，临床上通常以对症治疗为主，部分患者治疗效果欠佳，最终可能需行睑裂缝合降低暴露和继发感染风险。重组人神经生长因子（rhNGF）滴眼液是一种疗效较好的局部治疗药物，但需按疗程长期使用，停用后可能存在复发的风险。AAV介导的基因治疗是一种安全、新颖的可针对病因的治疗方案，本研究旨在开发一种新型、简单、高效的预防和治疗NK的基因疗法。 关键性结果 图1：AAV.rh10是理想的病毒载体，并且有较强的顺行和逆行传输特性，角膜基质注射未见明显的脱靶效应。 图2：AAV.rh10-GFP角膜基质注射后可持续表达1年以上，三叉神经节同样可检测到较高强度的荧光表达。 图3：角膜基质注射AAV后，角膜未见明显的炎症反应，有较
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