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刚刚！基因治疗产品Upstaza™在英国获批上市

Medaverse  · 公众号  ·  · 2022-11-18 14:10
2022年11月17日，PTC Therapeutics，Inc.（NASDAQ:PTCT）宣布Upstaza™ （eladocagene exoparvovec）获得了英国药品和保健品管理局（MHRA）的批准上市。Upstaza是针对芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的第一个也是唯一一个被批准的疾病改善疗法，也是第一个直接注入大脑的上市基因疗法。它被批准用于18个月及以上的患者。（多个首次！基因疗法Upstaza™正式获批上市）Stuart W. PeltzPTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士表示：“我们对MHRA对Upstaza的快速授权感到兴奋。英国AADC缺乏症患者距离获得急需的疾病改善疗法又近了一步。这是我们致力于推进创新疗法并改善罕见病患者预后的又一里程碑。”在Upstaza临床研究中，患者从没有达到任何发展运动里程碑，到证明掌握了具有临床意义的运动技能，包括独立行走的能力。包括认知和语言习得在内的里程碑式成就早在 ………………………………

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