病情恶化速度减缓高达70%，创新小分子即将递交新药申请

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▎药明 康德内容团队编辑 Biohaven今日宣布，在研疗法 troriluzole在治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的关键性临床试验BHV4157-206-RWE中达到主要终点。 在治疗3年后，与外部对照组相比，患者的功能性共济失调评分（f-SARA）变化获得显著改善。 BHV4157-206-RWE是在与美国FDA讨论后设计的关键性临床研究，旨在评估troriluzole在SCA患者中的疗效，以治疗3年后f-SARA变化为衡量指标。该研究利用了3期临床试验数据，并根据FDA的真实世界证据（RWE）指导，使用来自美国小脑性共济失调临床研究联盟（CRC-SCA）的未治疗SCA患者作为外部对照。 多项分析的数据综合显示， 在troriluzole治疗组中，SCA患者的疾病进展获得显著且具有临床意义地减缓。治疗带来的益处使得相较于未治疗的患者，病情恶化的速度减慢了50%-70%，在3年的研究期间，疾病进展延缓了1.5至2.2年。 ▲f-SARA变化 ………………………………