速递 | 显著改善寿命及运动能力，百健公布SPINRAZA新数据

▎药明康德/报道今日，百健(Biogen)公司公布了其开发的SPINRAZA(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)方面的长期疗效数据。从名为SHINE的开放标签临床3期试验中获得的中期数据表明，SPINRAZA能够显著延长最严重SMA患者的寿命，且能够显著改善迟发性(late-onset) SMA患者的运动能力。这些数据进一步证明了SPINRAZA在治疗SMA方面的显著疗效和广泛的适用性。SMA是由于在脑干和脊髓中运动神经元的丢失而导致的严重进行性肌肉萎缩和虚弱。最严重的SMA患者最终会瘫痪并且无法完成如呼吸和吞咽这些维持生命的最基本功能。SMA的病因是由于在SMN1基因中出现的基因变异，它们导致患者无法生成足够的运动神经元生存(survival motor neuron, SMN)蛋白，而SMN蛋白对维持运动 ………………………………