九天生物AAV基因疗法SKG1108治疗视网膜色素变性获FDA孤儿药资格认定

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近日，九天生物（ Skyline Therapeutics ） 宣布 自主研发的腺相关病毒 （ AAV ） 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ，一款 用于 治疗视网膜色素变性（ Retinitis Pigmentosa ， RP ）的 突破性 基因疗法 ，已获得 美国食品药品监督管理局（ FDA ） 孤儿药资格认定（ ODD ） 。 孤儿药认 定 （ ODD ） 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 认定意味着该 药物 对于治疗某种罕见病的潜力得到了 FDA 的认可 。获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。 九天生物的 SKG1108 获得 OOD 资格认定，表明这款创新 AAV 载体治疗 RP 的潜力 得到了 FDA 的认可 ，并 ………………………………