首款DMD基因疗法获FDA完全批准；石药集团首个细胞疗法获批临床…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Sarepta Therapeutics公司与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法Elevidys获FDA完全批准。自体Treg细胞疗法PTG-007在早发型1型糖尿病（T1D）患者中取得积极长期疗效和安全性结果，与标准治疗相比，患者的缓解持续时间有望延长3-4年。石药集团开发的嵌合抗原受体（CAR）T细胞注射液SYS6020已在中国获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF◇ Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA批准其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患 ………………………………