LNP递送CRISPR体内基因编辑疗法或可反复给药！

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基因治疗领域迎来了令人兴奋的进展。 Intellia Therapeutics最近公布的数据显示，如果首次使用基于CRISPR的体内基因编辑药物未能达到预期效果，患者可能有机会接受第二剂治疗。 在一次医学会议上，Intellia展示了其针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的体内基因编辑疗法 NTLA-2001 的临床试验结果。三名最初接受最低剂量治疗的患者，在随后接受更高剂量后，疾病相关畸形蛋白质的产生显著减少。这一发现表明， 基因治疗可能并非一次性的解决方案 。 在过去，基因治疗通常被视为一次性治疗，因为人体可能对用于递送疗法的病毒产生免疫力或出现危险反应。然而，Intellia Therapeutics的数据显示，通过使用脂质纳米颗粒（LNP）进行递送，可能实现多次给药。 在Intellia Therapeutics的临床1期试验中，高剂量组TTR蛋白水平下降总计约93%。 这一结果不仅显示 ………………………………