基因疗法的胜利

Sarepta股价上涨了32%。背后的助推原因是，Sarepta自主研发的用于治疗DMD（杜氏肌营养不良症）的基因疗法产品——Elevidys，被FDA完全批准用于4岁及以上经确定携带DMD基因突变的患者。2023年10月时，这款药的顶线结果公布时，由于未达主要终点，Sarepta股价还曾一度下跌37.5%。此外，针对Elevidys，FDA还同时对疾病发展至严重、不能行走的DMD患者的适应症给予了加速批准。作为加速批准的正常流程，Sarepta承诺了将提交一项随机对照试验的结果，以作为完全批准的确证性研究。DMD领域，Elevidys一骑绝尘DMD是由DMD基因突变引起，导致肌萎缩蛋白缺失，而发展形成的一种进行性的遗传性肌肉疾病，主要影响男性。基因疗法直接作用于遗传物质，理论上来讲，直指DMD这类罕见遗传病的根本致病原因，是当前医学水平下最直接的治疗方式。目前，Sarepta的Elevidys仍是全 ………………………………