基因治疗大规模质粒工艺开发策略

应同写意邀请，楷拓生物联合创始人、总经理任科云在“2022新型生物药先进技术峰会”上做了《基因治疗大规模质粒工艺开发策略》的报告，本文系根据报告内容整理。基因治疗是由含有工程化基因构造的载体或递送系统组成，其活性成分包括DNA或RNA，以及基因改造的病毒、细菌或细胞，通过将外源的基因导入靶细胞或者组织，进行替代、补偿、阻断或者修正特定基因，达到治疗疾病的目的。广义上讲，基因治疗是在基因层面操作，以治疗疾病的所有疗法，主要分为体内和体外两种方式。基因治疗在后疫情时代飞速发展，其研发管线，在国内和国际上都呈现飞速增长的态势，包括国内外细胞基因治疗（CGT）领域的投融资和BD合作。1何谓质粒DNA质粒DNA能够广泛用于基因细胞治疗和核酸药物领域。  如图所示，质粒包裹在宿主菌/大肠杆菌中 ………………………………