Verve：全球首个碱基编辑药物开打，碱基编辑时代要来了？

▲2022年8月 抗体药物开发者大会 · 限时免费报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。   引言2022年7月12日，Verve Therapeutics宣布，其用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的碱基编辑药物，已经完成首例受试者给药（临床试验heart-1），这也是首个体内碱基编辑的临床试验。   碱基编辑技术同样是基于CRISPR/Cas系统，碱基编辑技术是改写致病基因片段中的关键碱基，使发挥作用的基因片段失效（对比CRISPR基因编辑工具不需DNA断裂），目前普遍认为碱基编辑是更精确且高效简便的基因编辑技术。其利用胞嘧啶脱氨酶（cytosine deaminase）或腺苷脱氨酶（adenosine deaminase）与Cas9n（D10A）形成融合蛋白，通过CRI ………………………………