全球第5款！siRNA垄断者Alnylam又一款疗法获批，用治多发性神经病

近日，全球领先的RNAi治疗公司Alnylam(纳斯达克:ALNY)宣布FDA已批准公司一款新的SiRNA疗法AMVUTTRA(vutrisiran)，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性的多发性神经病每三个月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是，这是全球第5款获批上市的SiRNA疗法。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、快速进展的致命疾病，具有衰弱性多发性神经病的表现，目前几乎没有治疗的选择。Amvuttra是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA（mRNA），Alnylam利用其增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了该疗法的效力和代谢稳定性。此次AMVUTTRA的获批是基于3期临床研究HELIOS-A 9个月的积极结果：患者在接受治疗9个月后，AMVUTTRA组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味 ………………………………