香港浸会大学张戈教授与吕爱平教授发现的核酸适配子新分子获得美国FDA孤儿药认定

成骨不全症，是一种罕见的遗传性骨疾病（图 1）。患儿经历轻微的碰撞，就会造成严重的骨折。这类患儿俗称“瓷娃娃”。目前临床上缺乏专门针对成骨不全症的治疗药物。美国FDA把开发针对这类疾病的药物称为“孤儿药”。中国药品监管机构也把这类疾病纳入罕见病目录。获得美国FDA孤儿药认定，将为后续药物研发带来一系列益处，包括减少临床试验样本量，有可能加快审评速度，豁免新药上市审评费，并获得上市后7年市场独占权等（图 2）。 图 1  健康人与成骨不全症患者的骨差异 注：图片来自 Joan C.Marini, et al. Osteogenesis imperfecta. Nature Reviews 3:17052-17072 和《不要盲目纠正宝宝的青蛙腿》 图 2  FDA ODD申请时间和政策优惠时间线图 注：图片来自《银泉药政》微信 ………………………………