2020基因治疗行业深度报告：千亿市场大有可为

一、守得云开见月明-基因治疗渐进式前行以1972年Friedmann和Roblin正式提出“gene therapy”这一概念为起点，基因治疗领域已经发展了近50个年头。尽管期间历经起伏，近年来基因治疗药物的不 断涌现证实基因治疗正在不断走向成熟。基因治疗与单抗药物都属于典型的技术驱动行业，随着递送系统在基因疗法中应 用的逐渐成熟，基因治疗药物转化的壁垒被逐步攻破。2013-2017年，全球基因 治疗专利数量首次超越论文数量，意味着基因治疗迈入技术成果转化的发展阶段。二、傲视传统药物，基因治疗具有独特优势2.1 基因水平调控，靶向不可靶点不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可在基因水 平发挥作用，因此对于致病基因清晰而蛋白质水平难 ………………………………