腺相关病毒载体：人类基因治疗的魔方

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摘要： 缺陷基因占已知7000多种疾病总数的80%。基因疗法带来了一次性治疗选择的希望，这将修复患者遗传编码中的错误。重组病毒是体内基因传递的高效载体。腺相关病毒（AAV）载体提供了独特的优势，例如组织嗜性、转导特异性、相对低的免疫反应、不整合到宿主染色体中，以及持久的基因表达，使它们成为临床试验中最流行的病毒基因传递系统，已有三种基于AAV的基因疗法药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）的批准。尽管AAV载体取得了成功，但由于一些剩余挑战，它们在特定情况下的使用仍然受到限制，例如在某些组织中转导效率低、器官特异性低、对AAV衣壳的预先存在的体液免疫、以及患者中与载体剂量相关的毒性。在本综述中，我们讨论了改进AAV载体用于基因疗法的不同方法，重点关注AAV衣壳的选择和工程 ………………………………