两款罕见病药物获国家药监局批准上市

法布雷病2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗12月8日，赛诺菲（Sanofi）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准注射用阿加糖酶β的新适应症上市，用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗（ERT）。2019年，该药已在中国获批适用于8岁以上的儿童和青少年及成人法布雷病患者。阿加糖酶β本次新适应症获批填补了中国境内2-6岁法布雷病患者ERT治疗的空白。阿加糖酶β作为国内首个获批的ERT药物，可显著降低经典型法布雷病患者GL-3及Lyso-GL-3水平，改善儿童患者疼痛症状，长期使用可保护肾脏、心脏及大脑等主要器官。遗传性血管水肿醋酸艾替班特注射液首仿药2022年12月8日，NMPA官网显示，江苏豪森以新3类提交的醋酸艾替班特注射液上市申请获NMPA批准，用于遗传性血管水肿急性发作。遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病。据 ………………………………