FDA批准Endari用于治疗镰状细胞病

美国食品和药物管理局在2017年7月7号批准Endari（L-谷氨酰胺口服粉）用于五岁及以上镰状细胞病患者来减少与这一血液疾病相关的严重并发症。“Endari是近20年来第一个批准用于镰状细胞病患者的疗法，”FDA药物评价和研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任及FDA肿瘤学卓越中心主任，医学博士RichardPazdur说。“到目前为止，只有另外一种药物被批准用于治疗这种严重的、使人虚弱的疾病。镰状细胞病是一种遗传性血液病，表现为红细胞形态异常（呈新月形或镰刀状）。这限制了血管的流动，限制了氧气输送到身体的组织，导致严重的疼痛和器官损害。根据美国国立卫生研究院的数据，美国大约有100,000人患有镰状细胞病。这种疾病最常见于非洲裔美国人、拉丁美洲 ………………………………