一文了解小核酸药物国内外相关指导原则

近年来，小核酸药物成为生物制药企业的研发热点，小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、aptamer等；目前，我国小核酸药物主要是按照化学药注册申报，接下来，我们对小核酸药物相关法规进行梳理；目前我国并没有针对寡核苷酸药物的法规及指导原则，只能参考国外相关的指导原则以及化学药物开发的相关指导原则。药学研究可参考资料原料制备工艺方面2018年01月15日食品药品监管总局关于发布新药I期临床试验申请技术指南的通告（2018年第16号）[1]，在该指南中针对原料药提出，“对于采用发酵工艺、提取工艺制备以及多肽、小分子核酸药物等，需要提供更多的制备工艺信息”，也就是说，对于小核酸药物的原料工艺需要提供较多的制备工艺，我们知道，小核酸药物的序列合成步骤包括脱D ………………………………