首款！提升晚期癌症完全缓解率，FDA批准“first-in-class”​小分子抑制剂

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▎药明 康德内容团队编辑 Syndax Pharmaceuticals今天宣布，美国FDA批准 “first-in-class”小分子抑制剂 Revuforj（revumenib）用于治疗携带 KMT2A 易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。 根据新闻稿，Revuforj是用于治疗此类患者群体的首款获批menin抑制剂。 KMT2A 基因重排（ KMT2Ar ）可能会导致侵袭性急性白血病，其预后极差且复发率高。 据估计，超过95%的 KMT2Ar 急性白血病患者携带 KMT2A 易位 ，这是一种染色体的一部分断裂后与另一染色体融合的重排类型。超过一半的 KMT2Ar 急性白血病患者在接受传统一线治疗后会复发，其中位总生存期（OS）不到一年。 在接受三线或后续治疗时，仅5%的患者可达到完全缓解，其中位OS不足三个月。 Revuforj的批准主要基于FDA对104名携带 KMT2A 易位的R/R急性白血病患者在1/2期AUGMENT-101试验中接受Revuforj治疗的分 ………………………………