全球首个长效C5抑制剂，Ultomiris获美国FDA批准，可大幅缩短治疗时间

Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris 100mg/mL制剂代表了aHUS和PNH患者临床治疗经验方面的一个进步，因为与Ultomiris 10mg/mL制剂相比，Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间，同时具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制剂，大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。目前，Ultomiris 100mg/mL制剂也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。就在最近，欧洲药品管理局（EMA）人用医 ………………………………