Beam的多重碱基编辑CAR-T首位患者给药

今日，Beam Therapeutics宣布，在其研究性CAR-T细胞治疗BEAM-201的1/2期临床研究中，首位患者已经给药。BEAM-201是一款经四重碱基编辑的、同种异体的、靶向CD7的非病毒CAR-T细胞。四重碱基编辑旨在敲除CAR-T细胞的CD7、TRAC、PDCD1和CD52四种基因的表达，能够避免CAR-T细胞因为原本表达的CD7而互相攻击，以及提高耐久性。这项研究主要评估BEAM-201用于复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）的安全性和有效性。值得注意的是，BEAM-201是首款进入临床开发阶段的四重碱基编辑同种异体CAR-T疗法，也是在美国首次进入临床开发的碱基编辑在研疗法。同种异体CAR-T细胞基于CAR-T细胞在多种血液肿瘤上取得的成功，显示出的强大肿瘤治疗潜力，使得CAR-T成为今年来创新药物的重要方向。但是CAR-T细胞的个性化属性，使得其在可及性较弱，并且 ………………………………