阿斯利康 MEK1/2 抑制剂 Selumetinib 申报上市，拟纳入优先审评

5 月 25 日，CDE 更新优先审评公示名单，拟将阿斯利康的 Selumetinib 胶囊的上市申请纳入优先审评，用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。Selumetinib 为全球首款用于治疗 NF1 儿童患者的药物。图片来源：CDE 官网神经纤维瘤病 I 型（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。此外，可能还会累及多种器官，如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。NF1 的发病率约为 1 /4000～1/3000，是一种罕见病，约 30%～50% 的 NF1 患者会出现 PN。NF1 的发病是由于 NF1 基因突变扰乱了 RAS/MAPK 信号通路所导致的肿瘤生长。MEK 是 RAS/MAPK 信号通路中的关键蛋白激酶，而 Selumetinib（司美替尼，商品名：Koselugo） 正是一款 ME ………………………………