Nature+NBT | 单碱基编辑在非人灵长类动物中的首次应用：靶向PCSK9基因预防心血管疾病

‍‍撰文 | 木兰之枻责编 | 兮CRISPR-Cas9/Cas12为代表的基因编辑技术正成为疾病治疗的热门策略。这其中可实现A·T--G·C碱基对转换的新型单碱基编辑器ABE（Adenine Base Editor）的出现，让高效精准的基因编辑成为可能【1】（详见BioArt报道：突破丨Nature长文发表基因编辑最新成果——无需切割DNA也能自由替换ATGC），也成为多种疾病治疗的热门工具。虽然ABE工具已在小鼠疾病模型的治疗研究中取得众多成果（详见BioArt报道：Nature | 刘如谦团队在单碱基编辑技术治疗早衰症中取得新突破）【2】，但其在非人灵长类动物模型中的递送效率和治疗效果依然缺少研究，这也限制了单碱基编辑技术在临床治疗中的应用。2021年5月19日，来自美国Verve Therapeutics公司的Sekar Kathiresan团队在Nature发 ………………………………