主要观点总结
文章介绍了罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的诊疗现状和挑战，重点介绍了PNH突破性疗法伊普可泮（iptacopan）的作用机制及其进入国家医保目录对患者的影响。文章还提及了罕见病防治的重要性和国家相关政策的支持。
关键观点总结
关键观点1: 罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的挑战和现状
PNH是一种罕见的血液系统疾病，患者面临诊疗难、疾病负担重的问题。传统治疗手段有限，患者溶血控制不佳，症状及相关并发症不能有效改善，生活质量亟待提高。
关键观点2: 伊普可泮（iptacopan）的作用机制
伊普可泮是一种补体B因子抑制剂，通过口服给药，全面强效控制溶血，实现血红蛋白正常化，满足PNH临床治疗急需。它大幅改善患者的生活质量，帮助患者摆脱输血、改善疲劳至正常。
关键观点3: 伊普可泮进入国家医保目录的影响
伊普可泮进入国家医保目录，将进一步提高药物的可及性，让更多PNH患者用得起这种突破性疗法。这将助力更多PNH患者回归正常生活与工作。
关键观点4: 罕见病诊疗与保障的进步
随着国家及社会各界对罕见病药物研发和支持的持续关注，罕见病诊疗将进一步发展与进步。国家出台的一系列支持政策旨在探索符合中国国情的罕见病防治保障之路，构建全链条模式，为罕见病患者建立坚实的生命防线。
文章预览
罕见病，又称“孤儿病”，患病率极低，但病种繁多、症状严重。多数罕见病需要终身治疗，现已成为全球人类健康的一大挑战 1 。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液系统疾病，发病率约为每百万人口1～10例 2 ，好发于青壮年。我国人口基数庞大，PNH患者的实际总人数不容忽视，且PNH患者面临诊疗难、疾病负担重的困境。补体B因子抑制剂伊普可泮今年4月在中国上市，满足了PNH临床治疗急需，为中国患者带来了突破性治疗方案，带来重回正常生活的希望。近日，国家医保目录进行了新一轮调整，伊普可泮正式进入医保药品目录，大幅提高药物的可及性，让更多中国PNH患者获益。 罕见病突破性疗法进入医保目录，让患者“用得上、用得起” 目前，全世界已知的罕见病超过7000种，且多数罕见病存在确诊困难、缺乏有效治疗药物以及
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