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7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由BioBAY园内企业 朗信生物 子公司朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。 公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。 RPE65基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病，患者在婴幼儿期发病，几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚无有效治疗方法。 LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。在此前进行的研
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