速递！华毅乐健血友病A基因治疗药物获批临床

▎药明康德内容团队报道1月28日，华毅乐健（Gritgen Therapeutics）宣布，该公司研发的基因治疗药物GS1191-0445注射液获批临床，拟开发治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A患者。截图来源：中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网根据华毅乐健官网介绍，该公司成立于2019年，由著名生物学家饶毅教授创立。该公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了创新的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，已经进入探索性临床实验阶段。目前，华毅乐健已在肝脏、中枢神经系统疾病、自身免疫性疾病三大领域上建立了8条产品管线，构建了罕见病与常见病相平衡的产品管线布局。血友病A是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自 ………………………………