4大疾病领域基因疗法管线大盘点

自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病，这将是FDA批准的第一个基因疗法。除此之外，其它多项重要的基因疗法临床试验将在今年公布结果。我们为大家盘点了进入临床阶段的基因疗法研发管线，涉及4大疾病领域。01肝脏疾病与血友病 新药名称：SPK-9001研发公司：Spark Therapeutics和辉瑞公司合作开发临床 ………………………………