数据发布 | 博腾生物基因编辑服务平台，高效赋能基因编辑疗法

微生物CRISPR/Cas系统已经被工程化用于改造人类细胞中的目标DNA或者RNA序列。这个系统很快成为探索基因如何影响细胞行为的科学性工具，同时在治疗基因类疾病方面也被发掘出了极大潜能[1]。首个体外基因编辑疗法exa-cel (CARGSERY)于2023年11月由英国药品和保健产品监管机构(MHRA)有条件批准上市，随后陆续在美国和欧盟批准上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）及输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者[2][3][4]。截止目前，在clinical trial.gov注册的活跃基因编辑疗法临床试验已达77个[5]，国内CDE已受理的基因编辑疗法也有8个[6]。为了赋能基因编辑疗法，博腾生物在基因与细胞治疗CDMO平台的基础上推出CRISPRNP基因编辑CRO平台，已为国内外多家开发突破性精准疗法的企业提供相关服务。基因编辑方案设计及稳转株构建技术团 ………………………………