股价飙升39%：RNAi疗法时代来临

来源：药渡撰文：哥哈骎    编辑：哦呼Alnylam Pharmaceuticals的ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）疗法开发自从研究之初就受到了行业的密切关注。他们最近公布了ATTR-CM疗法vutrisiran一项关键的3期研究顶线数据。消息发出后，Alnylam盘前股价大涨39%，市值超过280亿美元，逼近300亿美元，迅速成为了新闻焦点。Alnylam公布的数据显示，vutrisiran在3期研究HELIOS-B中降低了死亡和复发性心血管并发症的风险，最终获得FDA批准的可能性很高。01ATTR-CM，RNAi和VutrisiranATTR-CM是一种因转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积在心脏组织中而导致的疾病。错误折叠的TTR单体聚集形成不可溶的淀粉样蛋白纤维。这些纤维在心脏组织中沉积，导致淀粉样变性。淀粉样蛋白在心肌细胞间的沉积导致心肌增厚、刚性增加、顺应性减少（图1）。这些变化干扰心脏的正常功能， ………………………………