不及格也发毕业证？罕见病DMD基因疗法怎么批

来源：药渡撰文：哥哈骎     编辑：哦呼FDA对于罕见病基因疗法的监管灵活性和尺度把握，已经成为了行业关注的焦点话题。而这个话题的热度，将在今年持续增温。两款未实现主要终点的DMD基因疗法和Elevidys，为FDA的罕见病基因疗法审批灵活性提供了两道难题。01DMD疗法Viltepso验证性试验失败日本制药商Nippon Shinyaku日前表示，他们的杜氏肌营养不良症（DMD）药物Viltepso在一项安慰剂对照验证性试验中未能达到其主要终点。研究结束时，接受药物治疗的儿童可以更快地从地板上站起来，但接受安慰剂的儿童也能从地板上站起来。各组之间没有统计学上的显著差异。Viltepso在2020年8月12日得到了FDA的加速批准。图1.Viltolarsen知识图谱（图源：药渡数据）尽管Nippon没有公布详细数据，但这次试验失败却尤其值得注意。这是因为试验药物Viltepso属于存在争议的 ………………………………