国内自主研发的首个针对1型SMA基因治疗药物的IND临床试验获得批准

本次直播免费参加，点击上方链接即可快速报名，并预约直播.6月21日，杭州嘉因生物科技有限公司（“杭州嘉因”）宣布：中国国家食品药品监督管理局药品审评中心已经批准杭州嘉因生物针对1型脊髓性肌萎缩症（1型 SMA）自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请。这是国内第一个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗。目前国内还没有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。1关于SMA的治疗目前，共有三种治疗SMA的药物获美国FDA批准上市，分别为:● 基因治疗药物Zolgensma（诺华）● 反义寡核苷酸（ASO）药物诺西那生钠Spinraza（渤健）● 小分子药物利司扑兰Evrysdi（罗氏）2SMA基因治疗的优势▌  针对1型SMAZolgensma是通过静脉给药的基因治疗药物，一次注射，长期有效;诺西那生钠需通过鞘内注射给药（腰椎穿 ………………………………