纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!

本文系生物谷原创整理，欢迎分享，转载须授权‍由赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）开发的PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准Praluent一个新的适应症：用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者。HoFH是一种导致严重高胆固醇的遗传性疾病。在该适应症中，Praluent不应单独使用，而是添加到其他HoFH治疗药物中进行联合用药。用药方面，Praluent每2周一次通过皮下注射给药。HoFH一种罕见的、危及生命的疾病，大约每25万人中就有1人患有这种疾病。HoFH患者在控制身体清除胆固醇的一小群基因中有2个突变。因此，患者血液循环中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，通常被称为“坏胆固醇” ………………………………