一针超 2000 万，曾刷新全球最贵药物记录，却让 7 人患上了血癌

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本文作者：今心 67 名患者用药，7 名患上血癌。 最新 Ⅲ  期临床长期随访结果一经发布，将这款 2 年前上市，曾居世界最贵药榜榜首， 一针要 2000 万的基因疗法，再次被推上风口浪尖…… 一支超 2000 万，曾刷新全球最贵药物记录 SKYSONA，一种基因治疗药物，由 Bluebird Bio（蓝鸟）公司开发，用于减缓 4～17 岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的疾病进展 。 CALD 是一种罕见的遗传性脂质代谢疾病，通常在儿童早期阶段出现，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡，主要症状包括认知行为异常、尿失禁、行动障碍等。 [1] 2022 年 9 月， SKYSONA  的获批让 CALD 患者终于摆脱了无药可用的绝境 ——此前，唯一可能有效的治疗方案，是在疾病早期进行同种异体造血干细胞移植。 然而移植就必须要匹配到合适的来源，据估计，超过 80% ………………………………