FDA质疑Zevra罕见疾病疗法证据的强度，Adcomm会议前

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遗传代谢疾病咨询委员会在周五（8月2号）举行会议，讨论Zevra用于治疗尼曼-皮克病C型的药品候选物的改良量表。 在周五咨询委员会会议之前，FDA对Zevra Therapeutics的调查性口服药物arimodolomol提出了担忧，该公司提议用该药物治疗尼曼-皮克病C型。 监管机构的内部审查员对arimodolomol的疗效评估提出了“不确定性”，特别是使用重新评分的NPC临床严重度量表（NPCCSS）来评估治疗效果。FDA还对额外的临床和非临床数据作为arimodolomol益处的确证性证据提出了问题。 FDA在其位于马里兰州总部的标志。iStock，hapabapa “一种药物的有效性必须通过大量证据来确立，”FDA的工作人员在其简报文件中写道，并补充说，这一要求通常通过两项“充分且控制良好的临床研究来确立有效性”。 然而，在某些情况下，如果这些发现“足以确立有效性”，监管机构可以考虑仅 ………………………………