诺华口服补体抑制剂将C3肾小球病蛋白尿减少35%

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诺华在欧洲肾脏协会 (ERA) 大会上公布了口服补体旁路 B 因子抑制剂 Fabhalta (iptacopan)治疗 C3 肾小球病 (C3G) 临床 III 期试验 APPEAR-C3G 研究为期 6 个月双盲期的结果，达到了双盲期的主要终点：与安慰剂加支持治疗相比，接受 Fabhalta 加支持治疗的患者在 6 个月时蛋白尿（通过 24 小时尿蛋白与肌酐比值 [UPCR] 测量）减少了 35.1% (p=0.0014)。 关于估计肾小球滤过率 (eGFR) 的次要终点的额外数据显示，与安慰剂相比，Fabhalta 在 6 个月内的数值改善了 +2.2 mL/min/1.73 m2 (p=0.1945)。 在安全性方面，Fabhalta 具有良好的安全性，没有新的安全信号。 C3G 是一种罕见的进行性肾脏疾病，最初主要出现在儿童和年轻人中。每年全球每百万人中约有 1～2 人新诊断出患有 C3G，这是一种膜增生性肾小球肾炎(MPGN)。在 C3G 中，替代补体通路的过度激活会导致 C3 蛋白沉积在肾小球中积聚 ………………………………