CGT药物开发与商业化 | BDIC前瞻

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▲扫描二维码报名 细胞与基因疗法（CGT）作为生物医药领域的前沿技术，正在迅速改变疾病治疗的格局。近年来，随着科学技术的进步，CGT产品的开发取得了显著进展，多个创新疗法相继获得监管批准并进入临床应用。例如，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中展现出卓越的疗效，基因编辑技术如CRISPR在遗传病治疗中也取得了突破。然而，尽管取得了这些令人瞩目的成就，CGT产品的开发仍面临诸多挑战。 首先，科学和技术层面的问题依然存在。 细胞和基因疗法涉及复杂的生物学机制 ，如何确保基因编辑的精准性和安全性是一个关键难题。此外， 递送技术 的优化也至关重要，以保证药物能准确开展功能。 在 临床和监管 方面，CGT产品的临床试验设计复杂，个体化治疗和小样本量等因素增加了试验的难度。监管审批过程也充满挑战，现有的监管框架可 ………………………………