阿斯利康超 70 亿美元引进，反义寡核苷酸疗法在中国申报上市

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9 月 29 日，CDE 官网显示，阿斯利康的 Eplontersen 注射液在国内申报上市。Eplontersen 是 阿斯利康通过两项超 70 亿美元合作 ，从Ionis 公司引进的 一款 反义寡核苷酸 (ASO) 疗法 。根据该药在中国的研究进度，推测其本次申报的适应症可能为： 适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者 。 截图来自：CDE官网 ATTR 淀粉样变性是一种系统性、进行性和致命性疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，这是由于 TTR 淀粉样蛋白沉积在各种组织和器官（ 包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓 ）中不适当的形成和聚集造成的。 TTR 淀粉样蛋白沉积在这些组织和器官中的逐渐积累会导致器官衰竭并最终导致死亡 。 Eplontersen 是 Ionis Pharmaceuticals 公司开发的 一种 ASO 疗法， 旨在抑制转甲状腺素蛋白或 TTR 蛋白的产生 。 该 ………………………………